Geeniterapiassa korvataan viallinen geeni käyttämällä virusta normaalin geenin lisäämiseksi. Mitä hoito onnistuu?

Geeniterapiassa korvataan viallinen geeni käyttämällä virusta normaalin geenin lisäämiseksi. Mitä hoito onnistuu?
Anonim

Vastaus:

Ei immuunireaktiota ja geenin onnistunutta rekombinaatiota.

Selitys:

Suunnitellut virukset ovat lupaava "työkalu" geeniterapiaan. Käytämme virusten luonnollista kykyä tuoda DNA: ta isäntäsoluun. Viruksen patogeeninen DNA korvataan halutulla geenillä. Virusta voidaan käyttää vehikkelinä tämän DNA: n kuljettamiseksi isäntäsoluun.

Onnistuakseen esitetyn "hyvän geenin" täytyy korvata isäntäsolun "viallinen geeni". Tämä voi tapahtua läpi homologinen rekombinaatio. Jos tämä prosessi menee oikein, geeni on upotettu solun geneettiseen informaatioon ja se voidaan siirtää solujen seuraaville sukupolville.

Erittäin mukava ja lupaava tekniikka, mutta on monia haasteet:

  • estä immuunireaktio, joka voi tappaa solun, johon DNA syötetään
  • ohjaa virus oikeaan solutyyppiin; lisääntymissoluihin viemistä ei tavallisesti haluta
  • rekombinaation on tapahduttava oikeassa paikassa genomissa. Jos se on liitetty väärään paikkaan, se voi pudottaa (inaktivoida) muita geenejä
  • rekombinaation jälkeen geenin tulisi myös olla aktiivinen, mutta ei liian aktiivista, ts. tuote on tuotettava oikeaan määrään